Uhariri wa Jeni Husimamisha Dystrophy ya Misuli kwa Mbwa—Wanasayansi Wanatarajia Kutumia Mchakato kwa Wanadamu
Wanasayansi kwa mara ya kwanza wametumia uhariri wa jeni wa CRISPR kusimamisha maendeleo ya dystrophy ya misuli ya Duchenne (DMD) katika mamalia mkubwa, kulingana na utafiti wa UT Southwestern ambao unatoa dalili kali kwamba matibabu ya kuokoa maisha yanaweza kuwa kwenye bomba.
Utafiti uliochapishwa katika Sayansi unaandika uboreshaji ambao haujawahi kushuhudiwa katika nyuzi za misuli za mbwa walio na DMD—ugonjwa mbaya zaidi wa maumbile kwa watoto, unaosababishwa na mabadiliko ambayo huzuia utengenezaji wa dystrophin, protini muhimu kwa utendaji wa misuli.
Watafiti walitumia mbinu ya kuhariri jeni iliyokatwa mara moja ili kurejesha dystrophin katika misuli na tishu za moyo hadi asilimia 92 ya viwango vya kawaida. Wanasayansi wamekadiria kizingiti cha asilimia 15 kinahitajika ili kuwasaidia wagonjwa kwa kiasi kikubwa.
"Watoto walio na DMD mara nyingi hufa ama kwa sababu moyo wao unapoteza nguvu za kusukuma, au diaphragm yao inakuwa dhaifu sana kupumua," alisema Dk. Eric Olson, Mkurugenzi wa Kituo cha Hamon cha UT Southwestern cha Sayansi na Tiba ya Kuzaliwa upya. "Kiwango hiki cha kutia moyo cha usemi wa dystrophin kwa matumaini kingezuia hilo kutokea."
DMD, ambayo huathiri mvulana 1 kati ya 5,000, husababisha kushindwa kwa misuli na moyo, na kifo cha mapema mwanzoni mwa miaka ya 30. Wagonjwa wanalazimishwa kuingia kwenye viti vya magurudumu wakati misuli yao inaharibika na mwishowe kwenye vipumuaji wakati diaphragms zao zinadhoofika. Hakuna matibabu madhubuti yaliyopo, ingawa wanasayansi wamejua kwa miongo kadhaa kwamba kasoro katika jeni la dystrophin husababisha hali hiyo.
Maabara ijayo itafanya tafiti za muda mrefu ili kupima ikiwa viwango vya dystrophin vinabaki thabiti na kuhakikisha uhariri wa jeni hauna athari mbaya. Mwandishi mkuu wa utafiti huo Dk. Leonela Amoasii alisema kuwa "tuna mengi ya kufanya kabla ya kutumia hii kliniki."
Kazi ya nguvu na uwekezaji unasukuma kuelekea tiba za CRISPR kwa kila aina ya saratani na hata njia za kupambana na kuzeeka. Kwa kila maendeleo, swali linabadilika kutoka " Tunaweza kufanya nini?" hadi " Tufanye nini?" The CRISPR Revolution inaelezea maendeleo ya kuahidi na hatari zinazowezekana za uhariri wa DNA.
